• Campagne Vimizim

    Het zorginstituut Nederland heeft in april 2016 beoordeelt dat Vimizim, de enzymvervangingstherapie voor Morquio A (MPS4), niet voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk.


    Morquio A, of MPS IVA, is een ernstige lysosomale stapelingsziekte, die vooral zorgt voor een abnormale samenstelling van kraakbeen en groeischrijven. Het skelet wordt aangetast, waardoor patiënten vaak niet groter worden dan 1.30 m. Daarnaast stapelt er materiaal in organen zoals de lever en milt. Sinds 2014 is er een enzymvervangende therapie op de markt gekomen, die de gevolgen van de stapeling remt.
    Het medicijn, Vimizim, was sinds 2015 beschikbaar in het expertisecentrum voor MPS IVA, het AMC in Amsterdam. Er werden 11 patiënten in Nederland mee behandeld.


    Het Zorginstituut is van oordeel dat het middel niet voldoende klinisch effectief is.
    Het middel is eerder wel door de EMA (de Europese organisatie die over dit soort zaken beslist) toegelaten op basis van de gunstige effecten die de studies lieten zien, en de relatief geringe bijwerkingen.

    De specialisten in het AMC en de VKS vinden wel dat het middel beschikbaar moet blijven. Dat mag volgens een streng protocol. Inmiddels zijn er ook meer onderzoeksgegevens over de effectiviteit van Vimizim.



    De ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten, wordt niet voor niets gestimuleerd en Europees geregeld! In Nederland, is nu voor het eerst een dergelijke behandeling voor een stofwisselingsziekte “afgekeurd”.


    Artsen, de fabrikant, patiënten en VKS zettenzich in om Vimizim wel weer vergoed te krijgen. Zelfs de zorgverzekeraars van de patiënten zorgden ervoor dat er tijdelijk toch weer therapiebeschikbaar was.


    Maar op vrijdag 15 juli 2016 kregen alle MPS4 patiënten te horen dat het medicijn Vimizim alweer niet vergoed wordt. Het lukt de fabrikant van Vimizim niet om aan tafel te komen met VWS en het zorginstituut. ZINL wil een hele nieuwe aanvraag zien.


    In 38 landen is Vimzim wel beschikbaar voor patiënten. Waarom niet in Nederland?


    In deze campagne vertellen patiënten via filmpjes waarom Vimizim voor hen zo belangrijk is!

    achtergrondinformatie:
    De link naar de documenten van het zorginstituut 
    brief  van VKS aan de minister van VWS over Vimizim

  • Stofwisselingsziekten: een gezicht

    Wilt u meer inzicht krijgen in het dagelijks leven van mensen met stofwisselingsziekten en hoe zij met de ziekte (van hun kind) omgaan? Op deze website biedt VKS u ervaringsverhalen. Daarnaast vindt u informatie over internationale campagnes waar we aan deelgenomen hebben.


    U kunt meehelpen om stofwisselingsziekten een gezicht te geven, zodat er meer bekendheid en begrip komt. Deel onze berichten!


    Heeft u wel eens van stofwisselingsziekten gehoord?
    Samen maken we stofwisselingsziekten bekender!